分子標的薬の種類一覧｜がん種別の主な薬剤名とターゲットとなる遺伝子

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分子標的薬は、がん細胞の増殖に関わる特定の遺伝子やタンパク質だけを狙って働く薬です。同じ「肺がん」でも、EGFRやALKといった遺伝子変異の種類によって、選ばれる薬は大きく変わります。

この記事では、分子標的薬の種類を作用するターゲットごとに整理しました。肺がん・乳がん・胃がん・白血病など、がん種別の代表的な薬剤名と対応する遺伝子を、一覧の形でわかりやすくまとめています。

従来の抗がん剤との違い、効果を見分けるための遺伝子検査、気になる副作用の特徴まで、調べている方が知りたい順に丁寧に解説していきます。

分子標的薬とは｜従来の抗がん剤との違いと狙い撃ちの仕組み

分子標的薬とは、がん細胞だけが持つ特定の目印(分子)に結びつき、増殖の指令を止める薬のことです。手当たり次第に細胞を攻撃する従来の抗がん剤と違い、標的をしぼって働くため、正常な細胞への負担を抑えやすいという特徴があります。

正常な細胞を傷つけにくいのはなぜか

がん細胞は、増殖のアクセルを踏みっぱなしにする遺伝子の異常を抱えています。分子標的薬は、その異常な目印だけをピンポイントで捉えます。

正常な細胞にはその目印が少ないため、薬の影響を受けにくくなります。その結果、吐き気や脱毛といった従来型の副作用が比較的軽く済む場合が多いといえるでしょう。

ただし、まったく副作用が無いわけではありません。標的の種類に応じて、皮膚や血圧などに特有の症状が出ることもあります。

従来の抗がん剤と分子標的薬の違い

このように、同じ「がんの薬」でも攻めかたがまったく異なります。だからこそ、自分のがんがどの目印をもっているかを調べることが、薬選びの出発点になるのです。

小分子化合物と抗体医薬の2つのタイプ

分子標的薬は、大きく小分子化合物と抗体医薬の2タイプに分かれます。前者は錠剤として飲むことができ、細胞の中に入り込んで信号を止めます。

もう一方の抗体医薬は点滴で投与し、細胞の表面にある目印に外側からくっついて働きます。語尾の「~ニブ」は小分子薬、「~マブ」は抗体薬を表すことが多く、薬剤名から見分ける手がかりになります。

効果を予測するコンパニオン診断(遺伝子検査)

分子標的薬を使う前には、効果が見込めるかを調べる遺伝子検査を行います。これをコンパニオン診断と呼びます。

がん組織や血液を調べ、薬の標的となる遺伝子変異があるかどうかを確認します。標的が見つかれば高い効果が期待でき、無ければ別の治療を選ぶ判断材料になるでしょう。

近ごろは一度の採取で多くの遺伝子をまとめて調べる方法も広まってきました。組織がわずかしか採れない場合でも複数の標的を効率よく探せるため、患者さんの体への負担も軽くできます。

分子標的薬の種類一覧｜ターゲットとなる遺伝子や分子で分けて整理

分子標的薬は、何を標的にするかで大きく4つのグループに整理できます。受容体を狙うもの、細胞内の信号を止めるもの、血管をおさえるもの、そしてDNA修復や免疫に働くものです。

この一覧は代表例で、実際には同じ標的でも複数の薬が次々と登場しています。それぞれのグループがどんな仕組みで効くのか、順にみていきましょう。

がん細胞の表面をねらう受容体型キナーゼ阻害薬

細胞の表面には、増殖の信号を受け取るアンテナのような受容体があります。EGFRやHER2、ALKなどがその代表で、これらに異常があると増殖の信号が止まらなくなります。

受容体型のキナーゼ阻害薬は、このアンテナの働きをふさいで信号を遮断します。肺がんや乳がんで使う多くの薬が、このタイプに当てはまるでしょう。

細胞の中で増殖の信号を止める薬

受容体から入った信号は、細胞の中をリレーのように伝わって核へ届きます。この伝達の途中にあるBRAFやMEKといった分子を止めるのが、シグナル伝達を狙う薬です。

悪性黒色腫のBRAF阻害薬が知られており、信号の流れを下流でせき止めて増殖を抑えます。受容体型の薬と組み合わせて使うこともあります。

栄養を運ぶ血管の新生をおさえる薬

がんは大きくなるために、自分専用の血管を新しく作って栄養を取り込みます。この血管づくりを促すVEGFという物質をおさえるのが、血管新生阻害薬です。

ベバシズマブが代表で、大腸がんや肺がんなど幅広いがんで、ほかの抗がん剤と組み合わせて用います。

DNA修復や免疫に働きかける新しいタイプの薬

近年は、がん細胞のDNA修復の弱点を突くPARP阻害薬や、遺伝子の変化を標的にする薬も加わりました。BRCA遺伝子に変異のある卵巣がんや乳がんで活躍します。

さらにNTRK融合遺伝子のように、がんができた臓器を問わず同じ薬が効く「がん種横断型」の治療も登場しました。

肺がんの分子標的薬｜EGFR・ALKなど遺伝子変異別の薬剤名

肺がん、とくに非小細胞肺がんは、分子標的薬がもっとも進んだ領域の一つです。日本人の肺腺がんでは半数近くにEGFR遺伝子の変異がみつかるといわれ、変異の種類に合わせて薬を選びます。

EGFR遺伝子変異に効くオシメルチニブ

EGFR遺伝子に変異がある肺がんには、オシメルチニブをはじめとするEGFR阻害薬が第一の候補になります。飲み薬で、高い確率でがんを小さくできるとわかっています。

ゲフィチニブやエルロチニブといった初期の薬から世代を重ね、効きにくくなる耐性にも対応できるよう改良が進みました。脳への転移にも届きやすい薬を選べるようになっています。

オシメルチニブは1日1回の飲み薬で、通院しながら自宅で続けられます。効果と副作用のつり合いが良いことから、変異が見つかった段階で早めに使い始める選択も増えてきました。

ALK融合遺伝子に効くアレクチニブなどの薬

ALKという遺伝子が別の遺伝子とくっつく「融合」が起きた肺がんには、アレクチニブやクリゾチニブを使います。割合は数%と多くありませんが、薬がよく効くタイプです。

これらの薬も飲み薬で、長い期間にわたって効果が続くとわかっています。耐性が出た場合に切り替える次の世代の薬もそろいました。

ROS1やKRAS変異にも効く薬はあるの？

肺がんで狙える標的はEGFRとALKだけではありません。ROS1融合やBRAF変異、これまで難しかったKRAS変異にも、それぞれ対応する薬が登場しています。

そのため、治療を始める前に複数の遺伝子をまとめて調べる検査が広まりました。一度の検査で自分に合う薬を探せる利点があります。

肺がんで使われる主な分子標的薬と標的遺伝子

同じ肺がんでも、標的となる遺伝子が違えば選ぶ薬はまったく変わります。だからこそ、遺伝子検査の結果が治療方針を決める鍵になるのです。

乳がん・胃がんの分子標的薬｜HER2陽性に使う薬剤名

乳がんや胃がんでは、「HER2陽性」と判明した場合に分子標的薬が大きな力を発揮します。HER2は増殖を強く促すタンパク質で、これを抗体でブロックすると、がんの勢いを抑えられます。

HER2陽性とは何を意味するのか

HER2陽性とは、がん細胞の表面にHER2というタンパク質が過剰に現れている状態を指します。乳がんのおよそ15〜20%がこのタイプにあたります。

HER2が多いと増殖が速く進みやすい一方で、HER2を狙う薬がよく効くという特徴もあります。検査で陽性とわかることが、治療の幅を広げてくれるでしょう。

陽性かどうかは、組織を特殊な染色で調べる検査や、遺伝子の数を数える検査で判定します。結果がはっきりしないときは追加の検査で慎重に確かめ、治療の方針を丁寧に決めていきます。

HER2をブロックするトラスツズマブとペルツズマブ

HER2陽性の治療の中心になるのが、トラスツズマブという抗体薬です。点滴でHER2に結びつき、増殖の信号をさえぎります。

これにペルツズマブという別の抗体を組み合わせると、効果がさらに高まります。手術前後の治療から進行したがんまで、幅広い場面で用います。

HER2を標的とする代表的な薬剤

• トラスツズマブ(抗体薬)
• ペルツズマブ(抗体薬)
• トラスツズマブ エムタンシン・トラスツズマブ デルクステカン(抗体薬物複合体)
• ラパチニブ・ツカチニブ(飲み薬)

胃がんでもHER2陽性であればトラスツズマブを使い、乳がんと共通の標的を狙う点が興味深いところです。臓器ではなく目印で薬を選ぶ発想が広がっています。

抗体に薬を連結した抗体薬物複合体(ADC)

近年注目されているのが、抗体に抗がん剤を連結させた抗体薬物複合体(ADC)です。抗体ががん細胞まで薬を運び、内部で抗がん剤を放出します。

標的に薬を直接届けるため、効率よくがんをたたけます。HER2を目印にしたADCは、これまで効きにくかったタイプの乳がんにも道を開きました。

血液がん・悪性黒色腫の分子標的薬｜白血病やメラノーマの薬剤名

分子標的薬は固形がんだけのものと思われがちですが、そうではありません。最初に劇的な成果を上げたのは、血液のがんである慢性骨髄性白血病でした。

同じ「分子標的薬」でも、白血病と皮膚のがんでは狙う遺伝子がまるで違います。それぞれの代表例を順にみていきましょう。

慢性骨髄性白血病を変えたイマチニブ(BCR-ABL)

慢性骨髄性白血病は、BCR-ABLという異常な遺伝子が作るタンパク質によって起こります。この働きを止めるイマチニブの登場で、治療成績は大きく変わりました。

飲み薬を続けることで、長く病気を抑えられる人が増えています。効きにくくなった場合に備え、ダサチニブやニロチニブなど次の世代の薬も使えます。

治療の効果は、血液中の異常な遺伝子の量を定期的に測って確かめます。数値が十分に下がった状態を保てているかどうかが、その後の治療を進める大切な目安になります。

BRAF遺伝子変異の悪性黒色腫に効く薬

悪性黒色腫(メラノーマ)では、約半数にBRAF遺伝子の変異がみつかります。この変異があるとき、ベムラフェニブやダブラフェニブが効果を示します。

単独よりも、信号の下流を止めるMEK阻害薬と組み合わせるほうが効果が長持ちするとわかっています。皮膚のがんも遺伝子で薬を選ぶ時代になりました。

ベムラフェニブやダブラフェニブも飲み薬で、変異が見つかった患者さんに用います。発熱や関節の痛み、皮膚の症状が出ることがあり、気になる変化は早めに医師へ伝えると安心です。

がん種を問わないNTRK融合をねらう薬

NTRKという遺伝子の融合は、肺がん・甲状腺がん・小児の肉腫など、さまざまな臓器のがんで起こります。ラロトレクチニブはこの融合だけを標的にする薬です。

がんができた場所ではなく、遺伝子の変化そのものに合わせて薬を選ぶ点が画期的といえます。頻度はまれですが、見つかれば高い効果が望めるでしょう。

ラロトレクチニブも飲み薬で、子どもから大人まで年齢を問わず使える点が特徴です。まれな変化のため専用の検査で探す必要がありますが、合致すれば長く効果が続くとわかっています。

分子標的薬の副作用と治療を続けるための工夫｜皮膚・血圧・間質性肺炎

分子標的薬は副作用が軽いと言われますが、まったく無いわけではありません。従来の抗がん剤とは種類の異なる、皮膚や血圧、肺などの症状に注意が必要です。

皮膚や爪に出やすい症状

EGFRを狙う薬では、ニキビのような発疹や皮膚の乾燥、爪のまわりの炎症が起こりやすくなります。保湿や日焼け対策をこまめに行うと、症状をやわらげられるでしょう。

つらいときは我慢せず、医師や薬剤師に早めに相談してください。塗り薬や飲み薬で対処でき、治療を続けやすくなります。

高血圧や間質性肺炎など見逃したくない症状

血管新生をおさえる薬では血圧の上昇が、一部の薬では間質性肺炎という肺の炎症が起こることがあります。空せきや息切れ、発熱が続くときは注意したい症状です。

こうした変化は早期に気づけば対応しやすいものです。家庭での血圧測定や、体調の記録を残しておく習慣が役に立ちます。

分子標的薬で注意したい主な副作用

• 皮膚の発疹・乾燥・爪の炎症
• 下痢・口内炎
• 高血圧・タンパク尿
• 間質性肺炎・倦怠感

どの副作用が出やすいかは、使う薬の種類によって変わります。あらかじめ起こりうる症状を知っておくと、いざというとき落ち着いて対応できるでしょう。

薬が効かなくなる「耐性」とその後の選択肢

分子標的薬は、しばらく使ううちにがん細胞が変化し、効きにくくなることがあります。これを耐性と呼びます。

耐性が出ても、別の遺伝子変化を狙う次の世代の薬に切り替えられる場合があります。再び組織や血液を調べ、その時点で効く薬を探していきます。

治療を続けるために大切にしたいこと

分子標的薬の多くは飲み薬で、自宅での治療が中心になります。決まった時間に飲み続けることが、効果を保つうえで大切です。

飲み忘れや気になる症状は、自己判断で中断せず医療者に伝えてください。日々の小さな共有が、安全に治療を続ける支えになるでしょう。

よくある質問

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